Pomóżcie małemu Wojtusiowi, który od kilku miesięcy boryka się z SMA. Jedyna szansa dla niego to przyjęcie leku Zolgensma. Do ósmego miesiąca Wojtus rozwijał się prawidłowo. Potem chłopiec zaczął tracić siły, a zaniepokojeni rodzice trafili w końcu na badania DNA. Diagnoza była przerażająca – SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Choroba nieznająca litości, w krótkim czasie prowadząca do nieuchronnej śmierci. Osoby cierpiące na to schorzenie rzadko dożywają dorosłości, zwykle dusząc się z powodu problemów z mięśniami odpowiedzialnymi za oddychanie.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, jest chorobą neurodegeneracyjną, w przebiegu której dochodzi do obumierania komórek przekazujących sygnały nerwowe do mięśni. Schorzenie może ujawnić się w pierwszych tygodniach życia lub dopiero na późniejszych etapach rozwoju. U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. Terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią.

Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA.

Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Żeby ratować życie dziecka trzeba zebrać 9 milionów złotych! Jest to koszt najdroższego leku na świecie Zolgensma.